近日，罕见病靶向药物莫格利珠单抗由同济大学附属皮肤病医院/上海市皮肤病医院皮肤病理科主任刘业强开出上海地区首张处方。该药用于治疗既往接受过系统治疗的复发或难治性 sézary 综合征 (ss) 或晚期(iii/iv)蕈样肉芽肿(mf)成人患者。
皮肤t细胞淋巴瘤（ctcl）属于非霍奇金淋巴瘤的一种，发病率较低，已被纳入了《第二批罕见病目录》。mf和ss是两种常见的亚型，约占所有ctcl病例的65%。该病可累及患者皮肤、血液、淋巴结和内脏器官，患者通常会出现皮损、发痒、疼痛以及不可预知的皮肤症状，并可能会导致进一步的并发症，从而影响患者的生命健康。
刘业强表示，“mf 是罕见病，其有多种亚型，此例患者为肉芽肿性松弛皮肤（gss）亚型，并且胸锁乳突肌受累，更为罕见，为临床的鉴别诊断带来了挑战，我们经过全方位的病理诊断，对患者进行了确诊。”数据显示，ctcl患者平均需要2-7年才能得到确诊。延误诊断可能使患者错过最佳治疗时间，若未能得到及时治疗，肿瘤细胞可能侵袭到淋巴结、血液和内脏，进而大幅降低患者的生存时间。
除了诊断难之外，ctcl的临床治疗也面临困境。随着血液累及程度加深，患者生存时间大幅减少。临床医生急需更优质的创新治疗方案，帮助患者提高完全缓解率，进而延长患者生命，改善生存质量。
莫格利珠单抗作为全球首个获批的c-c趋化因子受体4（ccr4）靶向治疗药物，获得了美国fda突破性疗法及孤儿药认定，也是中国首个且唯一获批用于治疗ss和mf的靶向ccr4生物制剂。莫格利珠单抗可以靶向ccr4，后者是在ss和mf肿瘤细胞上存在持续表达的一种蛋白质。一旦莫格利珠单抗与ccr4结合，会在人体免疫系统中激活更多的免疫细胞，进而破坏癌细胞。
此前，在一项临床试验中发现，接受莫格利珠单抗治疗的患者无进展生存期（pfs）显著延长，总缓解率也明显提高，总体耐受性良好，安全可控。
上海市皮肤病医院是目前全市唯一一家以皮肤病、性病为主要诊疗特色的公立三级专科医院。医院皮肤病理科目前是上海市病理质控中心皮肤病理质控小组组长单位，擅长各类疑难皮肤疾病的病理诊断。2022年，医院发挥专科优势，在刘业强主任的牵头下形成了“临床-病理”相结合的皮肤病理会诊诊疗模式，在疑难皮肤病、先天性皮肤病的诊断方面，为患者带来了新的希望和高品质的医疗服务。此外，医院已成立皮肤肿瘤诊疗中心，搭建了独具上海皮肤病医院特色的皮肤肿瘤防治康复体系。
新民晚报记者 左妍
